این دارو گران‌ترین داروی تایید شده توسط سازمان غذا و داروی آمریکاست و در درمان نوعی اختلال نادر تجویز می‌شود که این اختلال کنترل ماهیچه‌ای نوزاد را تحت تاثیر قرار داده و در نهایت تمامی آن‌ها را از بین می‌برد.
قیمت این دارو ۲.۱۲۵ میلیون دلار تعیین شده که بسته به نوع پوشش بیمه‌ای، سهم پرداختی بیماران متفاوت خواهد بود.
این دارو که توسط شرکت داروسازی نوارتیس سوئیس به فروش می‌رود نوعی ژن درمانی است که برای درمان بیماری ارثی موسوم به آتروفی عضلانی نخاعی تجویز می‌شود. در این روش درمانی، ژن‌های معیوبی را مورد هدف قرار می‌دهد که ماهیچه‌های کودک را ضعیف کرده و در نهایت موجب می‌شوند کودک قدرت حرکتی و بلع خود را از دست داده و دچار مشکلات تنفسی شود. هر ساله حدود ۴۰۰ نوزاد در آمریکا دچار این عارضه می‌شوند.
به نقل از مدیکال اکسپرس، سازمان غذا و داروی آمریکا روز گذشته (جمعه) این دارو را با نام Zolgensma برای تمامی کودکان زیر دو سال که به یکی از چهار نوع بیماری آتروفی عضلانی نخاعی مبتلا هستند مورد تایید قرار داد.
انتهای پیام
